进行性肌营养不良症治疗最新进展

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辉瑞(PFE.US)重大突破落空 杜氏肌营养不良症基因疗法晚期临床试验...并与安慰剂组的结果进行对比分析。尽管辉瑞公司未公布具体的试验数据,但其表示,在次要终点上,如10米步行或跑步速度以及从地板起身的时间等指标,接受基因疗法的组别与安慰剂组相比,并没有表现出显著差异。在安全性方面,该候选药物的不良事件大多为轻度至中度,且治疗相关的严...

Sarepta Therapeutics药物致患者肝功能衰竭死亡 股价重挫美东时间周二早间,在美股上市的生物制药Sarepta Therapeutics股价重挫23%,此前公司表示,一名使用其重组基因疗法Elevidys治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy)的患者因肝功能衰竭死亡。Sarepta表示,虽然肝功能衰竭是Elevidys已知的潜在副作用,但此前尚未有相关报...

╯▽╰ 津药药业:地夫可特原料药获FDA DMF FA Letter津药药业公告,公司近日收到美国食品药品监督管理局签发的DMF First Adequate Letter,涉及原料药地夫可特。地夫可特是一种第三代糖皮质激素,广泛用于治疗杜氏肌营养不良症。