进行性肌营养不良症最新治疗方法

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辉瑞(PFE.US)重大突破落空 杜氏肌营养不良症基因疗法晚期临床试验...并与安慰剂组的结果进行对比分析。尽管辉瑞公司未公布具体的试验数据,但其表示,在次要终点上,如10米步行或跑步速度以及从地板起身的时间等指标,接受基因疗法的组别与安慰剂组相比,并没有表现出显著差异。在安全性方面,该候选药物的不良事件大多为轻度至中度,且治疗相关的严...

翰森制药早盘涨超6% 拟开发治疗KRAS G12D突变晚期实体瘤以及杜氏肌营养不良(DMD)、阵发性睡眠性血红蛋白尿症等。其中,翰森制药1类新药HS-10529片获批临床,拟开发治疗KRAS G12D突变的晚期实体瘤(胰腺癌、结直肠癌、非小细胞肺癌等)。根据翰森制药新闻稿介绍,这是该公司研发的一种靶向KRAS G12D的小分子抑制剂,具有高度选择...

海思科:获创新药HSK45030分散片IND申请《受理通知书》该分散片拟用于肌营养不良症,属于化学药品1类。临床前研究显示其能显著减少肌肉损伤,展现了优异抗肌萎缩疗效,有良好耐受性和较大安全窗,有望为患者提供新治疗选择。但创新药研发周期长、环节多、风险高,易受不确定性因素影响。